Carglumsäure

Wirkstoff
Carglumsäure
Handelsname
Carbaglu®, Ucedane®
ATC-Code
A16AA05
Zulassung, Pharmakodynamik und -kinetik
Dosierungen
Nierenfunktionsstörungen
Ähnliche Wirkstoffe
Unerwünschte Arzneimittelwirkungen
Kontraindikationen
Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen
Wechselwirkungen
Referenzen
Änderungsverzeichnis

Zulassung der Dosierungsempfehlungen

  • Hyperammonämie aufgrund eines N-Acetylglutamat-Synthase (NAGS)-Mangels oder organischer Azidämien (Isovalerianazidämie, Methylmalonazidämie, Propionazidämie)
    • Oral
      • On-label

Auszug aus Fachinformation

Textauszug aus Fachinformation

Behandlung einer Hyperammonämie aufgrund eines primären N-Acetylglutamatsynthase-Mangels:

Oral, ab dem ersten Lebenstag:

- tägliche Anfangsdosis: 100 mg/kg bis zu 250 mg/kg
- Dosis individuell anpassen, um eine normale Ammoniakkonzentrationen im Plasma aufrechtzuerhalten. Langfristig ist es möglicherweise nicht notwendig, die Dosis entsprechend dem Körpergewicht zu erhöhen, solange eine entsprechende Stoffwechselkontrolle erreicht wird.
- tägliche Dosis 10 mg/kg bis zu 100 mg/kg

Carglumsäure Reaktionstest: Es wird empfohlen, die Reaktion des einzelnen Patienten auf Carglumsäure zu testen, bevor eine langfristige Behandlung eingeleitet wird. Beispiele:

- Bei einem komatösen Kind sollte mit einer Dosis von 100 bis 250 mg/kg/Tag begonnen und die Ammoniakkonzentration im Plasma mindestens vor jeder Gabe überprüft werden; sie sollte sich innerhalb einiger Stunden nach Beginn der Anwendung von Carglumsäure normalisiert haben.

- Bei einem Patienten mit einer mäßigen Hyperammonämie sollte 3 Tage eine Testdosis von 100 bis 200 mg/kg/Tag mit einer konstanten Proteinaufnahme gegeben und wiederholte 3 Bestimmungen des Ammoniakgehalts im Blut durchgeführt werden (vor und 1 Stunde nach einer Mahlzeit); die Dosis so anpassen, dass normale Ammoniakkonzentrationen im Plasma beibehalten werden.

Behandlung einer Hyperammonämie aufgrund von Isovalerianazidämie, Methylmalonazidämie und Propionazidämie:

Oral:

- initiale Tagesdosis: 100 mg/kg, bei Bedarf bis zu 250 mg/kg betragen.
- Danach sollte die Dosis individuell angepasst werden, um normale Ammoniakkonzentrationen im Plasma aufrechtzuerhalten.

(SmPC Ucedane 200 mg Tabletten zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen)

 

Die aktuellen Fachinformationen können unter https://aspregister.basg.gv.at/ abgerufen werden.

Verfügbare Darreichungsformen und Stärken

Tabletten zur Herstellung einer Suspension zum Einnehmen 200 mg

Anwendungshinweis:
Die Tabletten müssen in mindestens 5-10 ml Wasser aufgelöst werden. AUSSCHLIESSLICH zur oralen Anwendung (Schlucken oder bei Bedarf über eine Nasensonde unter Verwendung einer Spritze). Die Einnahme sollte vor den Mahlzeiten erfolgen.

Für Kinder potentiell problematische Hilfsstoffe:
Die verfügbaren Präparate enthalten: -

Detaillierte Informationen zu einzelnen Präparaten entnehmen Sie bitte den Fachinformationen.

Pharmakodynamik

Carglumsäure ist ein strukturelles Analogon von N-Acetylglutamat, welches der natürlich vorkommende Aktivator der Carbamoylphosphatsynthetase, dem ersten Enzym des Harnstoffzyklusses, ist. Carglumsäure senkt die Ammoniakkonzentration im Blut und erhöht die Harnstoffwerte im Blut und im Urin.

Pharmakokinetik

Keine Informationen

Dosierungen

Hyperammonämie aufgrund eines N-Acetylglutamat-Synthase(NAGS)-Mangels oder organischer Azidämien (Isovalerianazidämie, Methylmalonazidämie, Propionazidämie); CPS
  • Oral
    • 1 Monat bis 18 Jahre
      [1] [2] [3]
      • Initialdosis: 100 - 250 mg/kg/Tag in 2 - 4 Dosen.
      • Erhaltungsdosis: Dosis individuell anpassen, um normale Ammoniakkonzentrationen im Plasma aufrechtzuerhalten. Die tägliche Dosis beträgt  10 - 100 mg/kg/Tag in 2 - 4 Dosen.
    • Neugeborene
      [1] [2] [3]
      • Initialdosis: 100 - 250 mg/kg/Tag in 2 - 4 Dosen.
      • Erhaltungsdosis: Dosis individuell anpassen, um normale Ammoniakkonzentrationen im Plasma aufrechtzuerhalten. Die tägliche Dosis beträgt 10 - 100 mg/kg/Tag in 2 - 4 Dosen.

Nierenfunktionsstörungen bei Kindern > 3 Monate

Keine Informationen zur Dosisanpassung bei Nierenfunktionsstörung vorhanden.

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Unerwünschte Arzneimittelwirkungen allgemein

  • bei N-Acetylglutamatsynthase-Mangel:

Häufig (1-10%): Verstärktes Schwitzen

Gelegentlich (0,1-1%): erhöhte Transaminasewerte

Häufigkeit nicht bekannt: Ausschlag

 

  • bei organischer Azidämie:

Gelegentlich (0,1-1%): Bradykardie, Durchfall, Erbrechen Allgemeine, Pyrexie

Häufigkeit nicht bekannt: Ausschlag

 

Die vollständige Auflistung aller unerwünschten Arzneimittelwirkungen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Kontraindikationen allgemein

Die vollständige Auflistung aller Kontraindikationen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen allgemein

Allgemeine Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen entnehmen Sie bitte den aktuellen Fachinformationen (https://aspregister.basg.gv.at/).

Wechselwirkungen

Diese Informationen werden im Moment recherchiert und baldmöglichst zur Verfügung gestellt.
Bitte beachten Sie die aktuellen Fachinformationen.

Referenzen

  1. Blau, Hoffmann, Leonard and Clarke, Physicians guide to the treatment and follow-up of metabolic diseases., Springer, 2006
  2. Recordati Rare Diseases, SPC Carbaglu (EU/1/02/246/001) 09-10-2019, www.ema.europa.eu, www.ema.europa.eu
  3. Valayannopoulos V. et al, Carglumic acid enhances rapid ammonia detoxification in classical organic acidurias with a favourable risk-benefit profile: a retrospective observational study, Orphanet Journal of rare diseases, 2016, 11, 32
  4. Recordati Rare Diseases, SmPC Carbaglu Tbl z Herstellg e Susp z Einnehmen 200 mg (EU/1/02/246/001-003), aufgerufen am 03.02.2022

Änderungsverzeichnis

  • 17 März 2022 16:05: Neue Monographie

Therapeutisches Drug Monitoring (TDM)


Überdosierung