Kindermedika

Risdiplam ist ein Spleiß-Modifikator der „Survival of Motor Neuron 2“-(SMN2-)Prä-mRNA zur Behandlung von spinaler Muskelatrophie (SMA), die durch Mutationen im SMN1-Gen im Chromosom 5q verursacht wird, welche zu einem Mangel an SMN-Protein führen. Eine funktionelle SMN-Defizienz hat einen fortschreitenden Verlust von Motoneuronen und Muskelschwäche zur Folge. Risdiplam wirkt bei SMA über eine Erhöhung und Aufrechterhaltung von funktionellen SMN-Protein-Spiegeln.

Pharmakokinetik bei Kindern

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Zulassung der Dosierungsempfehlungen in Kindermedika.at

5q-assoziierte spinale Muskelatrophie
- Oral
  - On-label

Auszug aus Fachinformation Auszug aus Fachinformation

Textauszug aus Fachinformation

Oral, zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Patienten ab einem Alter von 2 Monaten, mit einer klinisch diagnostizierten Typ-1-, Typ-2- oder Typ-3-SMA oder mit 1 - 4 Kopien des SMN2-Gens

2 Monate bis < 2 Jahre: 0,20 mg/kg
2 Jahre (< 20 kg): 0,25 mg/kg
≥ 2 Jahre (≥ 20 kg): 5 mg

Die Sicherheit und Wirksamkeit von Risdiplam bei Kindern unter 2 Monaten ist bisher noch nicht erwiesen.

(SmPC Evrysdi)

Die aktuellen Fachinformationen können unter https://ema.europa.eu abgerufen werden.

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Präparate im Handel

Pulver zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen 0,75 mg/mL

Anwendungshinweis:

Das Pulver zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen muss vor der Abgabe von medizinischem Fachpersonal (z. B. Apotheker*in) gemäß Fachinformation rekonstituiert werden.

Die Einnahme erfolgt nach einer Mahlzeit. Bei Säuglingen, die gestillt werden, nach dem Stillen anwenden. Nicht mit Milch oder Formulamilch mischen.

Für Kinder potentiell problematische Hilfsstoffe:

Das Pulver zur Herstellung einer Lösung zum Einnehmen enthält: Natriumbenzoat, Sucralose

Detaillierte Informationen zu einzelnen Präparaten entnehmen Sie bitte den Fachinformationen.

Weitere praktische Informationen/ Verfügbarkeit

Meldungen zu Vertriebseinschränkungen von Arzneispezialitäten in Österreich (BASG)

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Dosierungen

5q-assoziierte spinale Muskelatrophie
Oral 2 Monate bis 2 Jahre ^[1] 0,2 mg/kg/Tag in 1 Dosis Anwendungshinweis: Einnahme nach einer Mahlzeit bzw. nach dem Stillen. Nicht mit Formulamilch oder Milch mischen ≥ 2 Jahre ^[1] 0,25 mg/kg/Tag in 1 Dosis. Max: 5 mg/Dosis. Anwendungshinweis: Einnahme nach einer Mahlzeit

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Nierenfunktionsstörungen bei Kindern > 3 Monate

Keine Informationen zur Dosisanpassung bei Nierenfunktionsstörung vorhanden.

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Unerwünschte Arzneimittelwirkungen bei Kindern

Infantile SMA (Typ 1):

Sehr häufig (>10 %): Diarrhoe, Ausschlag, makulopapulöser Ausschlag, Erythem, Dermatitis, allergische Dermatitis, papulöser Ausschlag, Follikulitis, Pyrexie (einschließlich Hyperpyrexie)

Häufig (1-10 %): Mundgeschwüre und aphthöse Geschwüre, Infektionen des Harntrakts (einschließlich Zystitis)

Zusätzlich bei später einsetzender SMA (Typ 2 und 3):

Sehr häufig (>10 %): Kopfschmerzen

Häufig (1-10 %): Übelkeit, Arthralgie

Die vollständige Auflistung aller unerwünschten Arzneimittelwirkungen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

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Kontraindikationen allgemein

Neben Überempfindlichkeiten gegen den Wirkstoff oder einen sonstigen Bestandteil sind keine weiteren Kontraindikationen bekannt.

Die vollständige Auflistung aller Kontraindikationen ist den aktuellen Fachinformationen zu entnehmen.

Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen allgemein

Allgemeine Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen entnehmen Sie bitte den aktuellen Fachinformationen (https://www.ema.europa.eu).

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Wechselwirkungen

Diese Informationen werden im Moment recherchiert und baldmöglichst zur Verfügung gestellt.
Bitte beachten Sie die aktuellen Fachinformationen.

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Andere Mittel gegen Störungen des Muskel- und Skelettsystems
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Referenzen

Roche Registration GmbH, SmPC Evrysdi 0.75 mg/mL powder for oral solution, (EU/1/21/1531/001) Rev 1, 01/2022
Roche Registration GmbH, SmPC Evrysdi Plv z Herstellg e Lsg z Einnehmen 0,75 mg/ml (EU/1/21/1531/001), aufgerufen am 16.05.2023, https://www.ema.europa.eu

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Änderungsverzeichnis

10 Juli 2023 16:12: Neue Monographie